Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ одобри първият и единствен рекомбинантен ADAMTS13 ензим за заместваща терапия при лечение на вродена форма на тромботична тромбоцитопенична пурпура (ТТП)

Вродената форма на ТТП е изключително рядко, хронично нарушение на кръвосъсирването, причинено от дефицит на ензим, известен като ADAMTS13. Заболяването е свързано с настъпване на остри състояния и животозастрашаващи симптоми, които се проявяват със силно намален брой тромбоцити в кръвта, хемолитична анемия, главоболие, коремна болка, умора и слабост. Когато не се лекуват, острите състояния могат да доведат до трайна инвалидизация и дори смърт (от >90%).

На 09 ноември 2023 г. Американската агенцията за контрол на храните и лекарствата одобри ADZYNMA (рекомбинантен ADAMTS13) за профилактика и лечение на възрастни и деца с вродена форма на ТТП.

ADZYNMA е първият и единствен одобрен рекомбинантен ADAMTS13 протеин, предназначен за пациенти с вродена ТТП, чието действие е насочено към заместване дефицита на ензима.

“Хората, живеещи с вродена ТТП са изправени пред сериозни, животозастрашаващи здравословни предизвикателства и до днес медицинската общност не разполагаше с одобрено лечение, специално предназначено за това заболяване,” споделя Julie Kim, управител на американския офис на Такеда. “Тъй като се стремим да помогнем на пациенти с ограничени или никакви възможности за лечение, разработването на иновативни лечения за редки заболявания е вдъхновяващо предизвикателство, което сме поели повече от 70 години като лидер в хематологията. Днес ние сме горди да продължим да подкрепяме общността на редките болести, предоставяйки ADZYNMA като първата одобрена от Американската агенция за контрол на храните и лекарствата лечение за хора с вродено ТТП.”

“През последните десетилетия беше постигнат значителен напредък за по-добро разбиране на връзката между дефицита на ADAMTS13 и вродената ТТП, което в крайна сметка доведе до момента, в който най-сетне имаме одобрено лечение за пациенти, живеещи с това рядко заболяване”, каза професор доктор Spero R. Cataland, към Медицински център Wexner към Университета в Охайо,  управляващ Американския алианс по тромботична микроангиопатия и изследовател в клиничното проучване за ADZYNMA. “ADZYNMA предоставя на пациентите възможност за лечение, която замества дефицита на ензима ADAMTS13, има благоприятен профил на ефикасност и безопасност и намалено време и обем на приложение в сравнение с настоящите терапии с плазмен обмен.Това е значително постижение, предоставящо нови възможности за общността на пациентите с вродена ТТП.”

В рамките на клиничното проучване фаза 3, нито един пациент, който е приемал ADZYNMA, не е имал остър пристъп на ТТП, докато  при пациенти, на които е прилаган само плазмен обмен, са наблюдавани пристъпи на заболяването.

В рамките на проучването при ADZYNMA е отчетен благоприятен профил на безопасност в сравнение с терапиите, базирани на плазмен обмен.

Нито един от пациентите, получаващи ADZYNMA, не е развил неутрализиращи антитела към ADAMTS13 по време на прилагането му, което значително намалява риска от следващи пристъпи.

Източник: пресъобщение от интернет страницата на фирма Такеда