Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ одобри първия и единствен рекомбинантен ензим ADAMTS13 за заместваща терапия при лечение на вродена форма на тромботична тромбоцитопенична пурпура (ТТП).
Вродената форма на ТТП е изключително рядко, хронично нарушение на кръвосъсирването, причинено от дефицит на ензим, известен като ADAMTS13. Заболяването е свързано с остри състояния и животозастрашаващи симптоми като силно намален брой тромбоцити, хемолитична анемия, главоболие, коремна болка, умора и слабост. Когато не се лекуват, тези остри състояния могат да доведат до трайна инвалидизация и дори смърт (над 90%).
На 09 ноември 2023 г. Американската агенция за контрол на храните и лекарствата (FDA) одобри ADZYNMA (рекомбинантен ADAMTS13) за профилактика и лечение на възрастни и деца с вродена ТТП.
ADZYNMA е първият и единствен одобрен рекомбинантен ADAMTS13 протеин, предназначен за пациенти с вродена ТТП, който замества дефицита на ензима.
“Хората, живеещи с вродена ТТП, са изправени пред сериозни, животозастрашаващи здравословни предизвикателства и до днес медицинската общност не разполагаше с одобрено лечение, специално предназначено за това заболяване,” споделя Julie Kim, управител на американския офис на Такеда. “Тъй като се стремим да помогнем на пациенти с ограничени или никакви възможности за лечение, разработването на иновативни решения за редки заболявания е вдъхновяващо предизвикателство, което сме поели повече от 70 години, като лидер в хематологията. Днес сме горди да подкрепяме общността на редките болести, предоставяйки ADZYNMA като първата одобрена от FDA терапия за хора с вродена ТТП.”
“През последните десетилетия беше постигнат значителен напредък за по-добро разбиране на връзката между дефицита на ADAMTS13 и вродената ТТП, което доведе до момента, в който най-сетне имаме одобрено лечение за пациенти, живеещи с това рядко заболяване,” каза професор д-р Spero R. Cataland от Медицинския център Wexner при Университета в Охайо – управляващ Американския алианс по тромботична микроангиопатия и изследовател в клиничното проучване за ADZYNMA. “ADZYNMA предоставя на пациентите възможност за терапия, която замества дефицита на ензима ADAMTS13, има благоприятен профил на ефикасност и безопасност и намалено време и обем на приложение в сравнение с настоящите терапии с плазмен обмен. Това е значително постижение, което открива нови възможности за общността на пациентите с вродена ТТП.”
В рамките на клиничното проучване фаза 3 нито един пациент, който е приемал ADZYNMA, не е имал остър пристъп на ТТП, докато при пациентите, на които е прилаган само плазмен обмен, са наблюдавани пристъпи на заболяването.
При ADZYNMA е отчетен благоприятен профил на безопасност в сравнение с плазмобазираните терапии. Нито един от пациентите, получаващи ADZYNMA, не е развил неутрализиращи антитела към ADAMTS13, което значително намалява риска от следващи пристъпи.
Източник: Прессъобщение от интернет страницата на фирма Такеда.
