- Има изработен международен консенсус с насоки за диагностиката и лечението на заболяването
- Лечението трябва да започне незабавно след поставяне на диагнозата. Всяко забавяне повишава риска от усложнения, причинени от заболяването!
- Лечението трябва да започне дори при непотвърдена категорична диагноза с теста за ADAMTS13
- Ако се наложи транспортиране до друго лечебно заведение или има забавяне със стартирането на основното лечение (плазмафереза) се прелива кръвна плазма
Плазмафереза
Плазмаферезата е основният метод за лечение на ТТП
Преди въвеждането на този метод в лечението на болестта на Мошковиц през 1970 г. само 10% от заболелите са преживявали болестта.
Това е лечебен метод, при който след „извеждане“ на кръвта от тялото, част от плазмата на болния се отделя от кръвните клетки (еритроцити, левкоцити, тромбоцити) и се заменя с донорска плазма от здрави хора. Използва се специализиран апарат. При преминаването на кръвта през апарата се отделят кръвните клетки от плазмата. Кръвните клетки се смесват с донорска плазма, която заменя собствената и кръвта се връща обратно в организма. Самата процедура трае около 2 – 3 часа.
При този процес се елиминират антителата, насочени срещу ADAMTS13 като същевременно се доставя достатъчно количество ADAMTS13, намиращ се в донорската плазма. Самата методика е инвазивна, защото трябва да бъде поставен катетър (централен венозен катетър – дълга, гъвкава тръба), която се вкарва във вена на врата, гърдите, ръката или слабините. Катетърът обикновено се поставя от анестезиолог.
Плазмаферезата се провежда ежедневно и продължава от няколко дни до няколко седмици в зависимост от състоянието на пациента.
Ако има затруднения с наличието на достатъчни количества донорска плазма, може да се наложи осигуряване на кръводарители.
След всяка процедура пациентите могат да усещат отпадналост и умора, което е нормално.
Лечението и престоят в болница може да отнемат няколко дни, седмици, а понякога и повече в зависимост от състоянието на пациента.
Кортикостероиди
Кортикостероиди се прилагат във високи дози от първия ден на лечението и успоредно с плазмаферезата. Кортикостероидите потискат имунната система и приложението им цели да подтисне антителата, които блокират функцията на ADAMTS13.
Ритуксимаб (rituximab)
При някои пациенти, след овладяване на острата фаза, лекуващият лекар може да прецени и назначи лечение с ритуксимаб – лекарство, наречено моноклонално антитяло, което потиска специфични клетки на имунната система и намалява риска от повторни епизоди на заболяването.
Лечението с ритуксимаб продължава 1 месец, като се прилага чрез интравенозни вливания веднъж седмично. Това ще наложи да посещавате болницата един път седмично, за 1 ден.
Ритуксимаб не се покрива от Националната здравноосигурителна каса (НЗОК), тъй като в България лечението с този медикамент при ТТП е извън официално одобрените показания на лекарството, въпреки че в международен мащаб е прието за стандартна част от лечението. Това означава, че макар да има доказана ефективност, приложението му при ТТП не е включено в списъка на НЗОК за реимбурсиране.
Цената на лечението с ритуксимаб варира между 2 200 и 3 000 лева в зависимост от използвания медикамент и теглото на пациента, тъй като дозата се изчислява индивидуално.
Българското сдружение „Синдром на Мошковиц“ е предприело стъпки това лечение да бъде поето от НЗОК, но за момента държавата не заплаща за терапии, които са извън официално одобрените индикации. Битката продължава, защото тази сума е непосилна за много от пациентите, а в същото време тази терапия е ключова за предотвратяване на следващи пристъпи и осигуряване на дългосрочна ремисия.
Каплацизумаб (caplacizumab)
Използва се за лечение на придобита тромботична тромбоцитопенична пурпура при възрастни в комбинация с плазмафереза и кортикостероиди. Каплацизумаб предотвратява образуването на кръвни съсиреци, като спира слепването на тромбоцитите с неразграденита фрагменти от фактора на Фон Вилебранд в кръвта. По този начин каплацизумаб позволява по-бързо овладяване на пристъп и намалява риска от поява на друг епизод на тромботична тромбоцитопенична пурпура скоро след първия.
Този медикамент все още не се предлага на българския пазар.
rADAMTS13
Лекарството съдържа активното вещество rADAMTS13, което е създадено от човека копие на естествения ензим (протеин) ADAMTS13. Този ензим липсва при хора с вродена тромботична тромбоцитопенична пурпура. Лекарството е регистрирано за употреба само при пациенти, страдащи от вродената форма на ТТП. Този медикамент не се предлага на българския пазар.
